Ulefnersen
✓ Fase 3 concluída
Ionis · Otsuka
Terapia de RNA para ELA-FUS
Fase 3 positiva em 73 pacientes: melhor função e sobrevida que o placebo. Pedido ao FDA em discussão.
Resultado: set/2026
Neurodegenerativa · neurônios motores
ELA
Esclerose lateral amiotrófica: perda progressiva dos movimentos. Os maiores avanços vêm de terapias de RNA para formas genéticas, que já mudaram o curso da doença em alguns pacientes.
- Cura
- Ainda não existe
- Tratamento atual
- Riluzol e edaravona; tofersen para a forma SOD1
- Quem tem
- Cerca de 2 casos novos por 100 mil pessoas por ano
- Atualizado em
6candidatos no quadro
Fase 3 concluídafase mais avançada
2novidades em 2026
O que mudou
Os acontecimentos mais recentes, do mais novo ao mais antigo.
AvançoUlefnersen funciona na ELA-FUS
Primeiro estudo controlado contra a causa genética da forma FUS, que atinge jovens e avança rápido.
AvançoComeça fase 3 da pridopidina
500 participantes com doença em fase inicial e de progressão rápida.
Tratamentos em teste
Cada coluna é uma etapa do caminho até a farmácia. As cores mostram o tipo de tratamento.
- Remédio oral (4)
- Terapia celular, genética ou de RNA (2)
Fase 3confirmação · 6
CNM-Au8
Clene
Nanocristais de ouro
Fase 2 mostrou menos mortes. Empresa busca aprovação acelerada com base em biomarcador.
Pedido em preparo
Pridopidina
Prilenia · Ferrer
Ativador do receptor S1R
Em subgrupo de doença rápida, freou o declínio em 32%. Fase 3 com 500 pessoas começou em mar/2026.
Resultado: 2028
Tofersen (ATLAS)
Biogen
Terapia de RNA para SOD1
Já aprovado. Agora testa se previne a doença em portadores do gene antes dos sintomas.
Fim: 2027
Masitinibe
AB Science
Inibidor de tirosina quinase
Fase 3 autorizada, aguardando financiamento para começar.
Não iniciado
PrimeC
NeuroSense
Ciprofloxacino + celecoxibe
Combina dois remédios já existentes. Pedido no Canadá; fase 3 nos EUA aguarda verba.
Em análise (Canadá)
O que ficou pelo caminho
Candidatos que pareciam promissores e foram encerrados. A maioria dos tratamentos testados não chega ao mercado.
Relyvrio
2024 · Retirado do mercado após falhar na fase 3.
Perguntas frequentes
Existe cura para ELA?
Ainda não existe. O tratamento atual é: Riluzol e edaravona; tofersen para a forma SOD1.
Quais tratamentos para ELA estão em teste?
O Fasevia acompanha 6 candidatos: Ulefnersen (Fase 3 concluída); CNM-Au8 (Fase 3); Pridopidina (Fase 3); Tofersen (ATLAS) (Fase 3); Masitinibe (Fase 3); PrimeC (Fase 3).
Qual é o tratamento mais avançado para ELA?
Hoje o mais avançado é Ulefnersen (Ionis · Otsuka), em fase 3 concluída. Fase 3 positiva em 73 pacientes: melhor função e sobrevida que o placebo. Pedido ao FDA em discussão.
Quando um tratamento novo para ELA pode chegar?
Um remédio precisa concluir a fase 3 e passar pela análise das agências de saúde, como FDA, EMA e Anvisa, o que costuma levar alguns anos. O candidato mais avançado hoje está em fase 3 concluída.