Bemdaneprocel
Transplantados no cérebro. Melhora motora mantida por 3 anos na fase 1. Fase 3 com cirurgia simulada no grupo controle.
Os remédios aliviam sintomas, mas nenhum freia a doença. A frente mais promissora é a reposição de neurônios com células-tronco, que já teve aprovação condicional no Japão.
Os acontecimentos mais recentes, do mais novo ao mais antigo.
Novo tipo de agonista de dopamina. Deu cerca de 1 hora extra por dia sem sintomas. Trata sintomas, não freia a doença.
Comprimido para portadores de GBA1 não atingiu os objetivos.
Inibidor de LRRK2 da Biogen e Denali não freou a doença.
Raguneprocel recebeu aprovação condicional com base em 7 pacientes. Precisa confirmar em 7 anos.
Cada coluna é uma etapa do caminho até a farmácia. As cores mostram o tipo de tratamento.
Transplantados no cérebro. Melhora motora mantida por 3 anos na fase 1. Fase 3 com cirurgia simulada no grupo controle.
Errou o objetivo na fase 2b, mas com sinais de freio. Fase 3 com ~900 pessoas.
Complemento diário para sintomas motores. Resultado da fase 3 era esperado em set/2026.
Aumenta a enzima GCase. Fase 3 em andamento.
Tenta proteger os neurônios de dopamina. Fase 2 com cirurgia simulada.
Anticorpos chegaram ao líquor. Fast Track no FDA.
Candidatos que pareciam promissores e foram encerrados. A maioria dos tratamentos testados não chega ao mercado.
2026 · Inibidor de LRRK2; sem efeito na progressão.
2026 · Ativador de GCase; falhou na fase 2b.
2025 · Remédio de diabetes; fase 3 sem benefício.
Ainda não existe. O tratamento atual é: Levodopa, outros remédios de sintomas e estimulação cerebral.
O Fasevia acompanha 6 candidatos: Bemdaneprocel (Fase 3); Prasinezumabe (Fase 3); Solengepras (Fase 3); Ambroxol (Fase 3); AB-1005 (Fase 2); ACI-7104 (Fase 2).
Hoje o mais avançado é Bemdaneprocel (BlueRock · Bayer), em fase 3. Transplantados no cérebro. Melhora motora mantida por 3 anos na fase 1. Fase 3 com cirurgia simulada no grupo controle.
Um remédio precisa concluir a fase 3 e passar pela análise das agências de saúde, como FDA, EMA e Anvisa, o que costuma levar alguns anos. O candidato mais avançado hoje está em fase 3.